ASD可能是最复杂、最难对付的发育障碍，很大程度上在于针对其核心及共病症状的治疗选择相当有限。ASD的主要干预手段是社会及行为干预，通常由临床医生之外的其他治疗师开展。正式的精神科评估及治疗通常在患者共病明确的行为和/或精神障碍，或对心理社会治疗反应不佳时开展。

针对ASD的核心症状，包括社交沟通及互动功能缺陷，以及行为模式、兴趣及活动受限重复，目前尚无一种药物具有确切的疗效。

ASD患者共病其他精神障碍的比例显著高于一般人群，如表1：

 ASD的药物治疗  

抗精神病药

非典型或第二代抗精神病药（SGA）是年轻ASD患者使用最多的一类精神药物，同时也是治疗ASD相关易激惹最有效的药物，也包括高功能ASD患者。

其中，利培酮和阿立哌唑已获得FDA批准，用于治疗ASD相关的易激惹，包括针对他人的攻击行为、故意自伤、暴怒发作及心境的快速变化。

▲ 利培酮

一项针对利培酮的系统综述显示，该药在短期治疗、长期治疗及停药期内可有效改善ASD儿童及青少年患者的「行为问题」。尽管利培酮的可接受度及耐受性与安慰剂大致相当，但ASD患儿使用该药时仍可能出现一系列副作用，见表2。

▲ 阿立哌唑

一项阿立哌唑与利培酮头对头比较的研究中，两种药物在改善易激惹、激越、萎靡及社交退缩、刻板行为、活动过多及不依从、言语不适切方面的疗效相当，副作用发生率及停药率同样无显著差异。

阿立哌唑用于ASD患者的副作用及推荐剂量见表2和表3。

▲ 其他抗精神病药

一些研究探讨了其他抗精神病药针对ASD患者症状的疗效，但大部分样本量较小，且未采用随机化设置。

一项回顾性随访研究中，氯氮平在短期及长期内减少了ASD患者的紊乱行为。对于存在严重的、具有潜在危险性的问题行为，且其他抗精神病药治疗效果欠佳的患者，氯氮平或可一用。

然而，使用氯氮平之前必须完善中性粒细胞计数（ANC）检查，ANC≥1500/mcL方可使用；此后的6个月内ANC应每周复查一次，6-12个月内每2周复查一次，之后每个月复查一次。 

ADHD治疗药物

注意缺陷/多动障碍（ADHD）常与ASD共病，且两种疾病存在重叠的症状，对评估造成了难度。现行诊断标准允许两种疾病被同时诊断。

一旦确定ASD患者共病ADHD，哌甲酯（MPH）是目前疗效及安全性证据最充分的药物，但疗效及副作用表现可能不及未共病ASD的「纯」ADHD患者。基于本文作者的临床经验，此时混合苯丙胺的疗效通常不及MPH。

除MPH外，还可考虑使用托莫西汀；用于ASD共病ADHD患者时，托莫西汀针对多动的疗效优于注意缺陷。与之类似，α2受体激动剂可乐定及胍法辛也可减轻共病患者的ADHD症状（尤其是多动）。 

抗抑郁药

选择性5-HT再摄取抑制剂（SSRI）常用于治疗年轻ASD患者共病的抑郁、焦虑及强迫障碍，且可以推测是有效的。然而，SSRI治疗ASD共病强迫症的研究结果并不一致，且目前尚无探讨SSRI治疗ASD患者焦虑抑郁的随机双盲对照研究。

心境稳定剂

与SSRI类似，传统心境稳定剂（抗癫痫药及锂盐）治疗ASD患者心境症状的研究结果不一致。某些ASD患者的心境症状之所以对抗癫痫药反应良好，一种潜在的可能性是，ASD与癫痫之间存在双向关系。例如，抗癫痫药可降低ASD患者潜在的癫痫活动，而后者在ASD患者中可能表现为情绪及行为症状。

助眠药

至少一半的ASD患者存在睡眠障碍，但目前尚无药物获批用于治疗ASD患者共病的睡眠障碍。

针对这一共病人群，目前疗效及短期安全性证据最丰富的助眠药物是褪黑素。褪黑素参与昼夜节律的调节，进而发挥改善睡眠的效应。一般而言，褪黑素的用法为1-3mg qn，但一项开放标签研究曾用到了9mg。市面上有很多含褪黑素的非处方保健品，但其长期安全性并不明确，因此不推荐长期使用。